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Roche anunció hoy (07.11.2017) que la FDA (Food and Drug Administration) ha aprobado el medicamento Zelboraf (vemurafenib) para la enfermedad de Erdheim-Chester (ECD) con la mutación BRAF V600.

La ECD es una enfermedad sanguínea rara y grave que se caracteriza por la multiplicación anormal de ciertos glóbulos blancos llamados histiocitos, que pueden invadir tejidos y órganos normales en el cuerpo.

La aprobación se basa en datos del estudio Fase II VE-BASKET. Los basket studies utilizan un diseño de ensayo clínico innovador que ayuda a recopilar datos más rápidamente y puede acelerar el desarrollo de medicamentos para enfermedades con una gran necesidad no satisfecha. En lugar de inscribir a las personas basándose principalmente en su enfermedad o su ubicación, los basket studies coinciden con el perfil genético subyacente de una enfermedad al mecanismo de acción del medicamento.

“Esta decisión de la FDA significa que las personas que viven con la enfermedad de Erdheim-Chester ahora, por primera vez, tendrán una opción de tratamiento aprobada por la FDA”, dijo Sandra Horning, MD, directora médica de Roche y directora de desarrollo de productos globales. “Nos comprometemos a encontrar nuevas formas de llevar medicamentos a pacientes con una gran necesidad no satisfecha, y nos complace que este innovador ensayo clínico haya ayudado a identificar a Zelboraf para el tratamiento de esta rara enfermedad”, agregó.

Los resultados finales del estudio VE-BASKET fue realizado en 22 personas con ECD y mostraron una mejor tasa de respuesta global del 54.5 por ciento. Los eventos adversos más comunes de grado 3 o superior fueron nuevos cánceres de piel, presión arterial alta, erupción cutánea y dolor en las articulaciones. Los eventos adversos más comunes fueron dolor en las articulaciones, erupción cutánea, pérdida de cabello, fatiga, cambio en el ritmo cardíaco y marcas en la piel.

Zelboraf en monoterapia se aprobó para el tratamiento de personas con melanoma irresecable o metastásico con mutación BRAF V600E en 2011. La FDA otorgó previamente la Revisión de prioridad y la Designación de terapia innovadora a Zelboraf para ECD con la mutación BRAF V600.

Acerca de la enfermedad de Erdheim-Chester

La prevalencia exacta y la incidencia de ECD son difíciles de determinar dado que la enfermedad es poco común. Con base en los datos publicados disponibles, se estima que hay menos de 500 casos de ECD en los Estados Unidos. Más del 50 por ciento de las personas con ECD tienen la enfermedad positiva a la mutación BRAF V600.

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